一年多过去，Ambrx 变化如何？在中国布局又如何？ 10 月26 日，Ambrx 首席科学家田丰博士出席了在上海漕河泾举办的2016尊时凯龙医药生物医药创新创业大赛，就此发表了主题演讲，分享了Ambrx 的创新故事，并就同行们关注的问题回答了记者提问。

Ambrx 创立于2003 年，是一家处于临床研发阶段的美国生物技术公司，专注于研究和开发创新前沿的优化生物制药，即生物偶联物，目前已与多家国际知名医药企业像BMS、Astellas、Eli Lilly 展开合作，市场前景非常广阔。

蛋白制药：敢于打破自然和历史规律上世纪大概七八十年代开始，分子生物学兴起，生物制药逐渐发展成为今天制药产业的主要支柱行业，而生物制药是Ambrx 的主要研发领域——这里讲的生物制药是蛋白质药物。

田丰讲道，我们身体的主要结构组成和功能分子都是蛋白质，所以用蛋白做药自然而合理。自然界的各种蛋白质仅由20种天然氨基酸组成，而Ambrx 的技术核心是，不完全依赖天然的20 个氨基酸，在蛋白里面插入非天然的氨基酸。这打破了大自然上亿年甚至是几十亿年的规矩，在人类历史上也是首创。蛋白经过修饰，可以生产出优化的蛋白药物。在整个药物演化过程中，Ambrx 的技术是有其历史地位的。蛋白药物的发展和小分子的化学药物的发展类似，都经历了从靠天吃饭到创造生产出全新药物的过程。早期人类使用的是自然界的草药。后来人们开始分离提纯草药中的有效成分，比如青蒿素，并用化学合成方式生产出结构相同或类似的产物。现在，化学家们设计出了大自然中根本不存在的化学药物，这就是我们今天常见的口服小分子药物。与此相仿，在生物制药领域，Ambrx 技术可以让生物制药跨入到最后一个崭新阶段，赋予人们极大的自由来设计生产大自然中不存在的新型蛋白药物。

目前制药领域主要分为小分子化学药物和蛋白药物两大领域，很多药厂都将自己的制药局限在其中之一。田丰说：“我们人类一切努力的目的就是要破除羁绊，争取自由。Ambrx 技术可以将这两类药物的优点结合起来，创造出新一类药物。现在
Ambrx 的技术平台可以应用到任何的生物制药、医药研究领域中。”

“精准测试”不够，要“精准治疗”
现在研究药物都强调精准，而要达到精准必须具备两点：一是精准地知道疾病靶点，二是针对靶点引入精准药物。

田丰提到，目前大部分的药物并不是那么精准。ADC（抗体偶联药物）是新一代精准药物的概念，相当于精确制导的“生物导弹”，这个“导弹”由“运载火箭”和“高爆炸药”两部分组成，运载火箭就是单克隆抗体，高爆炸药就是高效小分子药物。对单克隆抗体药物，大家都比较熟悉。但单独使用抗体，疗效不够理想，这相当于单单把导弹发过去，没带炸药。后来，有人提出在抗体上装高效的小分子药物来提高抗体疗效，同时降低小分子药物的毒副作用。这个概念很早就有了，但相应的链接技术却一直处于探索中，实现难度很大。早期的技术，不知道在抗体上装什么药，装多少药，装在哪里，并且装上药后很不稳定。“导弹”发出去后，一路走，药一路掉。到了靶点，药物却掉得差不多了。如此技术，疗效非但没有提高，沿路掉下的高效药物还会带来毒副作用。

Ambrx 技术不但带来了新一代“生物导弹”的概念，而且代表着可能是世界上最先进的精准ADC。其药物抗体可以识别特异的癌细胞表面抗原，还可以把药物精确地带到癌细胞里面去。使用Ambrx 技术的ADC 结构精准稳定，在达到靶点癌细胞前小分子药物不会脱落，从而可以做到精准释放、精准治疗。传统的化疗，好细胞坏细胞都会被杀，而Ambrx 的ADC 只杀癌细胞，不杀好细胞。与传统的化疗相比，Ambrx 的ADC 疗效高，毒副作用小。

Ambrx 不仅在技术上领先，能实现精确制造及精确控制数目和位点，它的合成和鉴定方法也非常简单，生物物理特性非常好，在人体内可以把毒性降低。

使用新一代ADC 技术的Ambrx 正与阿斯利康、Daiichi、Synthon 等国际药企在乳腺癌等的HER2（人类表皮生长因子受体2）靶向治疗领域争夺全球第一的地位。田丰表示，Ambrx 目前在全球拥有500 多个专利和专利申请，明星产品的疗效与已经上市的药品“贺癌宁”比优势明显。在癌细胞表面靶点很少的时候，贺癌宁会失效，而此时Ambrx 产品优势却会更加明显。通过进一步的临床验证，Ambrx 产品在未来有可能替代年销售规模60 亿美元以上的药品“赫赛汀”。

看好中国这个大市场
针对Ambrx 被中国知名制药企业尊时凯龙医药等联合并购，田丰的首次回应是，Ambrx 的技术在全球领先，能够造福国内的病人是件大好事。在中国老龄化加快、医疗资源紧张、新药极度贫乏的大背景下，把Ambrx 的先进技术带到国内，它所起到的作用、所创造的价值将远远比在美国大得多。中国医药市场作为全球第二大的市场，虽然容量很大，增长迅速，但药品供给和市场需求相差甚大，目前大部分药品都已老旧过时。中国的老百姓虽然可以及时享受到世界上最新款的手机，但在医疗领域却不能及时享受到世界生物制药领域的最新成果。所以，中国有世界上最大的新药研发和成长的空间，把Ambrx 技术带到中国市场是顺应市场趋势。Ambrx 也希望能借天时地利抓住给公司带来发展的黄金时机。

并购后的整合提升
在去年6 月份被收购以后，Ambrx 在团队、战略和方向上都作了全面调整。并购一年后，Ambrx 无论在管理、技术平台还是在产品丰富性上，都发生了天翻地覆的变化，更为重视研发科学家的想法和激励。田丰表示，经过一年的努力，Ambrx的技术平台实现了新的飞跃，从产量到规模都上了一个新的台阶。

Ambrx 的研发水平发展迅速。对商业同样触觉敏感的田丰表示，Ambrx 一直在求变，不管是在技术上、产品上，还是在商业模式上。“我们唯一不变的就是要变。如果不变，结果就是出局。

”针对国际市场，田丰表示，公司成立以来，通过项目和技术合作已经实现2.5 亿美元以上的收入。技术成熟后，产品开发风险会比以前低，Ambrx 的经营策略就会转到以开发自己的产品线为主、以合作开发为辅的方向上来，尽快提升公司价值。

对于中国市场，田丰表示，怎样更好地嫁接尊时凯龙医药等合作方的资源，和更多的中国公司合作，释放Ambrx 的更多能量，是自己一直在思考的问题。Ambrx 期待与各个中国制药公司及合作伙伴展开各种合作。

尊时凯龙医药董事长陈启宇也曾在采访中表示，Ambrx 与尊时凯龙医药的研发体系和平台有巨大的协同效应，在尊时凯龙医药的助力下，Ambrx 在中国的业务拓展将更快速地让中国患者用到创新治疗药物。